Genterapi mot vanlig ögonsjukdom

helskärm

För första gången har forskare försökt stoppa en mycket vanlig ögonsjukdom med hjälp av genterapi. Genen levereras via ett virus till ögats celler.

80-åriga Janet Osborne från Storbritannien blev den första patienten i ett unikt försök att behandla åldersförändringar i gula fläcken med genterapi.

– Jag har svårt att känna igen ansikten med mitt vänstra öga, eftersom min syn är suddig och om den här behandlingen kan förhindra att det blir värre, vore det fantastiskt, säger Janet Osborne till BBC News.

Bryts ner

Åldersrelaterad makuladegeneration, som sjukdomen egentligen heter, innebär att cellerna i gula fläcken (makula) på ögats näthinna bryts ner och dör. Eftersom gula fläcken är helt avgörande för synskärpan och detaljseendet, resulterar sjukdomen i en kraftigt försämrad syn.

Sjukdomen räknas som den vanligaste ögonsjukdomen av dem alla och bara i Sverige är hundratusentals drabbade.

Janet Osborne ingår i en grupp med tio patienter som har fått en syntetisk gen injicerad i näthinnan. Genen bärs av ett harmlöst virus och tanken är att viruset ska infektera cellerna och där släppa ifrån sig genen. Förhoppningen är sedan att genen ska tillverka ett protein som förhindrar cellerna från att dö.

Behandla tidigt

I detta stadium vill forskarna i första hand försäkra sig om att behandlingen är säker, men framöver är planen att behandla patienter i ett tidigare skede av sjukdomen.

– En genetisk behandling för att bevara synen hos patienter som annars hade förlorat den vore ett enormt genombrott inom oftalmologin och är något jag hoppas få uppleva inom en nära framtid, säger Robert MacLaren, professor i oftalmologi vid Oxford University.