Hopp för patienter med cystisk fibros

Medicin. En kombination av två läkemedel visar lovande resultat för patienter med cystisk fibros. Behandlingen angriper den vanligaste genetiska orsaken till sjukdomen, skriver Dagens Medicin.

Tidigare har det enbart funnits symtomlindrande behandling för de allra flesta som lider av cystisk fibros, en dödlig ärftlig sjukdom som bland annat resulterar i att segt slem samlas i lungorna.

Men nu visar två internationella fas 3-studier att en kombination av två läkemedel hindrar sjukdomsförloppet för nästan hälften av dem med cystisk fibros (CF).

– Det här är ett mycket viktigt genombrott. Att ha möjlighet att stoppa sjukdomsutvecklingen vid cystisk fibros i stor skala är något helt nytt, säger Lena Hjelte, adjungerad professor i pediatrik och chef för CF-centret på Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge, till tidningen.

I de aktuella studierna fick patienterna en kombination av läkemedlet Kalydeko (ivakaftor) och läkemedelskandidaten lumakaftor. De som fick kombinationsbehandlingen förbättrade lungfunktionen och fick färre försämringsskov.

I studierna, som publiceras i New England Journal of Medicine, ingick 1 108 patienter med cystisk fibros.

TT