Nu kan han få hjälp - till slut

Sverige godkänner läkemedel mot cystisk fibros

Caroline Hougner

Även Sverige godkänner nu Kaftrio mot cystisk fibros.
Efter två avslag vände Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, i fredags och låter det nya dyra läkemedlet ingå i högkostnadsskyddet.
– Äntligen! Nu kan vi börja blicka framåt, säger överläkare Marita Gilljam på ett av landets fyra CF-centra.

Lättnaden efter fredagens beslut är påtaglig.
Efter flera års väntan på det första verkligt effektiva läkemedlet mot den ovanliga ärftliga lungsjukdomen cystisk fibros, CF, blev det en kalldusch när svenska myndigheter först vägrade godkänna det.
Det ansågs för dyrt.
Beslutet överklagades, men Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, var obevekliga. Trots att medicinen ses som ett genombrott och patienter vittnar om hur sjukdomen vänt på bara några dagar, var den enligt deras beräkningsmodell inte kostnadseffektiv.
Medan övriga 35 länder som har CF-patienter i Europa beslutat rabattera Kaftrio sa Sverige åter nej i januari i år.

Ett beslut som fick många att reagera.
– Det var som om något i mig slocknade. Det var inte så mycket att vänta på. Dö ung eller flytta, säger Daniel Niemi, 32, som hunnit bli så dålig att han hostade blod.
Förra veckan berättade Aftonbladet om flera som flyttat utomlands för att få tillgång till medicinen eller betalat miljonbelopp för att åka till Sydamerika och köpa en kopia av preparatet.
På hemmaplan har såväl läkare som patientorganisationen Riksförbundet Cystisk Fibros fört en intensiv kamp för förståelse och i somras uppmanade regeringen TLV att se över sin beräkningsmodell för att förbättra möjligheterna för patienter med allvarliga sällsynta sjukdomar att få nya läkemedel.
Alla patienter ska erbjudas god vård efter behov och på lika villkor, det inkluderar givetvis tillgång till effektiva läkemedel, slog dåvarande socialminister Lena Hallengren (S) fast i tidskriften Läkemedelsvärlden.
Det handlar inte bara om Kaftrio påpekade hon. Det godkänns överlag väldigt få särläkemedel i Sverige, i synnerhet mot medfödda sjukdomar.
I förra veckan hade TLV avsatt två dagar för att diskutera Kaftrio, vars listpris ligger på drygt 2 miljoner kronor per patient och år livet ut.
Och på fredagen kom beskedet: Från och med 1 december kommer svenska patienter att få tillgång till Kaftrio, som då ska ingå i högkostnadsskyddet.

”Majoriteten av patienter med cystisk fibros i Sverige är aktuella för behandling med Kaftrio i kombination med Kalydeco” skriver TLV i ett pressmeddelande.
– Detta besked skulle vi haft i januari, men nu kan vi äntligen börja jobba med att sätta in medicin på alla de patienter som väntat, säger Ulrika Lindberg, läkare på CF-mottagningen på Skånes universitetssjukhus i Lund till Läkartidningen och fortsätter:
– För våra patienter innebär det att de äntligen kan sluta tänka på hur de ska få tillgång till Kaftrio och fokusera på sin hälsa i stället.

Lika lättad är Marita Gilljam på Sahlgrenska sjukhusets CF-mottagning:

– Det har varit två jobbiga år som helt har präglats av Kaftrio-processen och det har tagit tid, kraft och psykisk energi. Förhoppningsvis kan denna sega process ändå varit till någon nytta, säger hon.
– Låt Sverige bli först och inte sist i Europa nästa gång man lyckats få fram ett nytt effektivt läkemedel för CF eller för andra ovanliga och svåra sjukdomar.