Ny teknik behandlade muskelsjukdom

Medicin. Amerikanska forskare har för första gången använt den nya gentekniken Crispr för att behandla Duchennes muskeldystrofi hos möss.

Duchennes muskeldystrofi är en mycket allvarlig muskelsjukdom som främst drabbar pojkar. Sjukdomen, som beror på att proteinet dystrofin saknas, resulterar i att musklerna successivt bryts ner. Crispr är en ny metod som gör det möjligt att korrigera felaktiga gensekvenser i arvsmassan.

Forskarna behandlade vuxna möss med sjukdomen och lyckades korrigera den felaktiga gensekvensen i olika delar av kroppen. Mössen blev inte botade, men forskarna - som redovisar sina resultat i tidskriften Science - ser stora möjligheter att förbättra behandlingen.

Crispr är delvis utvecklat vid Umeå universitet och dess upphovskvinnor, fransyskan Emmanuelle Charpentier och amerikanskan Jennifer Doudna, fanns med i spekulationerna inför förra årets Nobelpris i fysiologi eller medicin.

TT